分子机制研究与前沿技术分会场

嘉宾简介

姓名        :

范勇

报告题目 :

CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用

职称        :

研究员

职务        :

主任

工作单位 :

广州医科大学附属第三医院

通讯地址 :

广州市多宝路63号

教育经历 :

工作经历 :

代表性研究工作 :

从事遗传病的干细胞基因治疗和基因编辑的研究:

1. 以β地贫为疾病模型,利用体细胞核移植技术在世界上首次获得β地贫克隆囊胚;利用iPS技术从产前诊断羊水细胞获得β地贫iPS细胞系;

2. 利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术修复了β地贫iPS细胞突变基因,并证明修复的iPS细胞体外能够有效分化为造血祖细胞,为利用iPS细胞治疗β地贫等遗传性血液病提供理论依据;

3. 利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术在人类3PN精卵中引入CCR5基因的精确修饰,证明了基因编辑技术对于HIV免疫的可能性。